Millionen Menschen weltweit leiden an Krankheiten, die noch nicht ausreichend erforscht sind oder für die es nur eine unzureichende Behandlung gibt. Viele dieser Erkrankungen sind lebensbedrohlich. Deshalb arbeiten wir daran, sie zu bekämpfen – mit zielgerichteter Forschung, der Entwicklung von innovativen Medikamenten und moderner Produktion. Der Schwerpunkt liegt dabei auf der Entwicklung von Arzneimitteln, die eine hohe klinische Wirksamkeit und einen messbaren Nutzen für den Patienten haben. Dies gilt insbesondere in Bereichen mit einem großen medizinischen Bedarf.

Damit neue Therapien und Medikamente eine Marktzulassung erhalten und so für eine Behandlung zur Verfügung stehen, untersuchen wir sie umfassend in präklinischen und klinischen Studien. In diesen wird geprüft, ob sie wirksam, sicher und verträglich sind. Bis Zulassungsstudien abgeschlossen sind, können mehrere Jahre vergehen. Das anschließende Zulassungsverfahren durch die Behörden kann bis zu einem weiteren Jahr dauern. Gerade bei lebensbedrohlichen Erkrankungen kann das eine Zeitspanne sein, die Betroffene nicht haben.

Um diesen Betroffenen zu helfen, ist es einem pharmazeutischen Hersteller unter gewissen Umständen erlaubt, Medikamente, die sich noch in der Entwicklung befinden und somit noch nicht zugelassen sind, auch außerhalb klinischer Studien zur Verfügung zu stellen. Möglich ist dies im Rahmen sogenannter „Compassionate Use Programs“ (kurz: CUP). Auf Deutsch spricht man von „Härtefallprogrammen“. Für diese Programme gelten strenge Voraussetzungen: 

• Die Patienten leiden an einer schweren oder lebensbedrohenden Krankheit, die mit einem zugelassenen Medikament nicht zufriedenstellend behandelt werden kann.
• Es stehen keine alternativen Therapieoptionen oder klinische Studien zur Verfügung.

Härtefallprogramme müssen vorab bei den zuständigen Gesundheitsbehörden angezeigt werden. Grundlage hierfür ist das Arzneimittelgesetz (AMG). In Deutschland zuständig sind das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder das Paul-Ehrlich Institut (PEI). Ist ein Härtefallprogramm von den Behörden akzeptiert worden, wird es auf der Homepage der jeweiligen Behörde veröffentlicht.